【重癥肌無力患者迎來特效藥之后】具體的是什么情況呢，跟隨小編一起來看看！

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經(jīng)濟觀察報記者瞿依賢9月5日，重癥肌無力患者許山用上了特效藥艾加莫德。

許山今年36歲，出現(xiàn)波動性眼瞼下垂伴四肢乏力已有20多年。前后使用過多種免疫抑制劑、血漿置換和人免疫球蛋白治療，但他的上肢疲勞感仍然非常明顯，承受不了跟他年齡相匹配的工作強度。

為了達到更好的體能狀態(tài)，恢復如常的工作和社交，許山一直關注這款新藥的進展，等到藥物正式上市，他終于盼來了希望，到醫(yī)院用上了新藥。

今年6月，艾加莫德在國內獲批，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。從藥理機制來說，這款藥能清除體內的致病性免疫球蛋白G抗體，幫助患者改善肌肉力量和生活質量。

全身型重癥肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，病程長、難治愈、易復發(fā)，2018年已被納入國內《第一批罕見病目錄》。

在全身型重癥肌無力患者中，AChR抗體陽性的比例在75%-80%，跟其他罕見病患者比，這部分人是幸運的，他們迎來了一款改變重癥肌無力30年治療格局的新藥。

但下一步的現(xiàn)實問題是，有了藥之怎么用得起藥？經(jīng)濟觀察報了解到，按照患者體重60kg算，若患者半年平均用2個周期藥，算下來年治療費用約30萬元，和很多罕見病的治療費相比，這個價格不是“天價”，但大多數(shù)患者家庭的確負擔不起。

值得注意的是，在國家醫(yī)保局9月1日剛公布的國家醫(yī)保談判通過初步形式審查的申報藥品名單中，艾加莫德在列，但這僅僅意味著這款藥獲得了參加下一步評審的資格。如果要正式納入醫(yī)保目錄，還需要通過專家評審和參與談判并談判成功。

引進艾加莫德的是創(chuàng)新藥企再鼎醫(yī)藥，關于醫(yī)保談判，其首席商務官、大中華區(qū)總裁梁怡表示，其公司已經(jīng)準備好藥物經(jīng)濟學的數(shù)據(jù)，以及醫(yī)保局需要的相應談判資料，“談判是朝著多贏的方向努力，希望一起努力，讓這款產(chǎn)品順利地進入醫(yī)?！?。

“特效藥”

復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內科主任醫(yī)師趙重波，從2000年開始診治重癥肌無力患者。從臨床醫(yī)生的視角，重癥肌無力是一個慢性的自身免疫病，可治，但很難被完全治愈。

趙重波告訴經(jīng)濟觀察報，目前國外和國內治療重癥肌無力的方法基本上同步，但是在2015年以前，重癥肌無力的治療基本都以低級別的循證醫(yī)學的證據(jù)，再加上專家的觀點為主，缺乏高級別循證醫(yī)學的多中心RCT（隨機對照試驗）研究的支持。

2015年以后，重癥肌無力領域連續(xù)有幾個重磅的、高質量的RCT研究問世，也就改寫了重癥肌無力循證醫(yī)學治療的格局，艾加莫德的臨床研究ADAPT也在其中。

等到這次艾加莫德上市，可以按適應癥應用，對醫(yī)生來說，“手里的治療武器庫增加了”。

趙重波是華山醫(yī)院神經(jīng)內科重癥肌無力專病診療團隊的負責人，這個團隊多年來致力于重癥肌無力專病領域的隊列建設、臨床研究及患者隨訪工作，是國內臨床診療重癥肌無力的領頭單位之一。目前專病門診年就診量超過12000人次，年出院超過600人次。

許山和病友張麗剛從這個中心出院。跟許山的情況不一樣，今年57歲的張麗情況更嚴重：一個月前，她前胸悶氣促加重，發(fā)生了肌無力危象，住院后經(jīng)歷了氣管插管、呼吸機輔助通氣，接受激素及免疫球蛋白治療后，雖然脫離了呼吸機，但她目前仍存在四肢無力及明顯眼瞼下垂。

趙重波和同事選擇了靶向生物制劑艾加莫德作為張麗危象后的治療選擇，這是基于患者對四肢肌力改善仍不滿意，并且AChR抗體滴度仍高、同時她對激素大劑量使用存在顧慮等方面的綜合考量。

按照治療計劃，許山和張麗下周還會到趙重波科室的病房進行第二次用藥。

臨床上，重癥肌無力患者的治療以傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統(tǒng)藥物在疾病控制程度、長期安全性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要。很大一部分患者發(fā)病之時正值盛年，他們一直期待有“特效藥”出現(xiàn)。

艾加莫德是中國首個獲批治療重癥肌無力的FcRn拮抗劑，相比于傳統(tǒng)的免疫抑制藥物，生物靶向藥物的優(yōu)勢可簡單概括為“快”“準”“強”，起效迅速、靶點精準、病情改善明顯、安全性好。因此，這個藥是中國重癥肌無力領域具有里程碑意義的進展。

趙重波強調，目前還沒有能完全治愈重癥肌無力的藥物，艾加莫德通過短期內明顯改善癥狀可以使患者獲得較好的治療體驗，樹立戰(zhàn)勝疾病的信心。

他建議難治性、病情高度活動性、累及吞咽呼吸的危象前和危象、對激素治療特別有顧慮且經(jīng)濟條件較好的患者，可以考慮在誘導期使用艾加莫德治療，有望較快改善癥狀、提高生活質量。當然，如何優(yōu)化艾加莫德使用的劑量和頻次，如何聯(lián)用傳統(tǒng)的免疫抑制劑，仍然是今后臨床上亟待回答的問題。

用藥保障

和很多疾病都不同的是，重癥肌無力是高度異質性的疾病，在給藥劑量、給藥周期、年治療周期、停藥后的維持時間上都可能因患者個體差異而不同。

在艾加莫德的ADAPT研究中，患者按照10mg/kg 劑量輸注，一周一次，連續(xù)四周，然后進行觀察隨訪，由研究者根據(jù)一定評分量表等結果決定何時進入下一次的治療。

經(jīng)濟觀察報了解到，艾加莫徳的規(guī)格是400mg/20ml/支，單價是10300元/支，患者用藥劑量是10mg/kg體重，每周輸注一次，連續(xù)四周為一個治療周期。按照患者體重60kg算，每個周期打8支，下一個周期的開始時間根據(jù)患者的狀態(tài)來定，根據(jù)說明書，半年平均用2個周期，算下來年治療費用約30萬元，這是一個粗略計算的平均值。

愛力重癥肌無力罕見病關愛中心（下稱“愛力關愛中心”）的創(chuàng)始人清昭，在26歲時確診重癥肌無力，2006年開始做社群連接工作，后來創(chuàng)辦了愛力關愛中心，目前累計服務病友/家屬13000余人。

清昭告訴經(jīng)濟觀察報，愛力關愛中心和病友都非常關心艾加莫德的價格，因為每個重癥肌無力患者選擇用藥的方案除了效果以外，最重要的選擇因素就是價格，它決定了病友能不能看得起病，用得起藥。

2022年，愛力關愛中心與中國紅十字基金會聯(lián)合發(fā)布了《中國重癥肌無力患者健康調研》摸底了患者對創(chuàng)新藥的支付能力。在這項面向部分患者的調研結果中，38%的患者沒有收入，而在有收入的患者當中，個人月收入平均數(shù)為2410元，中位數(shù)為2000元；家庭可支配月收入平均數(shù)為5732元，中位數(shù)為2000元；重癥肌無力患者針對新藥的支付意愿大約為家庭收入的1/3。

這項調研結果還顯示，患者多使用溴吡斯的明、激素等價格較低的藥物，而免疫球蛋白、血漿置換這些比較貴的治療方式，使用者僅有個位數(shù)。

在清昭看來，支付能力其實是由收入決定，由于大部分患者生病后會失去工作，所以支付能力很低。

全世界已知的罕見病約有7000種，其中只有約6%的疾病有藥可治，確診難、用藥難、用藥貴是罕見病群體面臨的主要問題。

而重癥肌無力患者已經(jīng)迎來了一款創(chuàng)新藥，接下來的問題是如何支付?！?+N”的多方共同支付方式一直被業(yè)內認為是罕見病用藥保障的共識性解決方式，其中的“1”指的是醫(yī)保，“N”指的是眾多其他途徑，包括商保、企業(yè)、個人、慈善等等。業(yè)內的另一個共識是，在“1+N”中，“1”主體，也是基礎。

據(jù)了解，目前艾加莫德已經(jīng)被納入山西省“晉惠?！?、四川內江“甜惠?！薄⒑秉S岡“黃惠?！薄V東潮州“潮州市民?！钡膰鴥忍厮幥鍐?，幫助減輕當?shù)鼗颊叩慕?jīng)濟負擔。

9月1日，國家醫(yī)保局公布了《2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》，這意味著今年的國家醫(yī)保談判正式拉開序幕。艾加莫德在名單中，這至少意味著，這款藥獲得了進入下一步評審的資格。

按照業(yè)內知曉的醫(yī)保談判“超過50萬不談，超過30萬不進”規(guī)則，艾加莫德按常規(guī)推算年治療費用剛好在30萬元，存在進醫(yī)保的較大可能性。

作為企業(yè)管理層，梁怡表示，“積極推動藥物進入醫(yī)保”。

而作為患者的許山、張麗，作為患者組織負責人的清昭以及作為臨床醫(yī)生的趙重波，都期待這款藥物談判成功。

（應受訪者要求，許山和張麗為化名）

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